Mandy Boontanrart arbeitet in ihrer Forschung an einer Gentherapie für erbliche Blutarmutserkrankungen.
Mandy Boontanrart arbeitet in ihrer Forschung an einer Gentherapie für erbliche Blutarmutserkrankungen. (Bild: ETH Foundation/Daniel Winkler)

Blutarmut mit Genschere behandeln

Die ETH-​Molekularbiologin Mandy Boontanrart erforscht Gentherapien, die häufig vorkommende genetisch bedingte Blutarmutserkrankungen beheben könnten. Für sogenannte beta-​Hämoglobinopathien hat sie jetzt einen vielversprechenden Lösungsansatz entwickelt.

Viele Erbkrankheiten gelten bislang als unheilbar. Zu unberechenbar und kompliziert der Eingriff ins Erbgut, zu ungewiss der Ausgang der Veränderung. Denn oft ist nicht nur ein Gen ins Krankheitsgeschehen involviert, sondern mehrere, die auf verschiedenen Chromosomen liegen können.

Seit sich die Nutzung der Genschere CRISPR/Cas9 fast schon explosionsartig verbreitet hat, haben sich die Spielregeln massiv verändert. Die gezielte Veränderung von einzelnen Genen oder sogar Bausteinen des Erbguts haben dadurch innerhalb der vergangenen Jahre einen grossen Sprung nach vorne gemacht. Dank dieses gemeinsamen Efforts von Forschenden weltweit rückt nun die Heilung von Erbkrankheiten beim Menschen in Griffweite.

Genschere gegen beta-​Hämoglobinopathien einsetzen

Einer Erbkrankheit mit der CRISPR/Cas9-​Technik zu Leibe rücken will auch die Molekularbiologin Mandy Boontanrart aus der Gruppe von ETH-​Professor Jacob Corn. Soeben hat sie an einer Studie mitgearbeitet, die sich als bahnbrechend für die Behandlung von vererbbaren beta-​Hämoglobinopathien – zwei Formen von Blutarmut – erweisen könnte. Dazu zählen die beta-​Thalassämie und die Sichelzellanämie, zwei der weltweit häufigsten Erbkrankheiten.

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Nach der Befruchtung setzt die Eizelle (lila) Zink-​Ionen (blaue Punkte) frei, was die Form des grünen Proteins auf der Oberfläche eines Spermiums ändert. Dadurch kann dieses nicht mehr an der Eizelle andocken. 

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