In Großbritannien wurde die weltweit erste Gentherapie auf Basis der Genschere CRISPR/Cas9 zugelassen – zur Behandlung von Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie. © ipopba/ Getty images
CRISPR-Gentherapie erhält Zulassung
Genschere gegen Blutkrankheiten: In Großbritannien ist weltweit erstmals eine Therapie auf Basis der Genschere CRISPR/Cas9 zugelassen worden. Die Methode wird bei Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie eingesetzt – beide Erbkrankheiten verursachen krankhafte Veränderungen des Blutfarbstoffs Hämoglobin. Die CRISPR-Therapie repariert jedoch nicht den ursächlichen Gendefekt, sondern reaktiviert die Produktion eines fötalen Hämoglobins. Dieses übernimmt dann die Funktion des defekten Blutfarbstoffs.
Die Sichelzellanämie und die Beta-Thalassämie sind beides Erbkrankheiten, die durch einen Defekt in der genetischen Bauanleitung für den Blutfarbstoff Hämoglobin verursacht werden. Als Folge werden fehlgebildete oder zu wenige rote Blutkörperchen gebildet. Dies führt zu schwerer Blutarmut, bei der Sichelzellanämie auch zu Schmerzen und Organschäden. Betroffene benötigen ein Leben lang regelmäßig Bluttransfusionen und Medikamente, längerfristige Abhilfe kann nur eine Knochenmarkspende und Stammzelltransplantation bringen.
