©CRISPR Therapeutics Inc.

Erste CRISPR/Cas-Therapie strebt Zulassung an

Vertex und CRISPR Therapeutics haben ihre CRISPR-basierte Ex-vivo-Zelltherapie exagamglogene autotemcel (exa-cel) für die Sichelzellkrankheit (SCD) und Beta-Thalassämie bei der FDA zur Zulassung eingereicht. Eine Entscheidung der Behörde über den Gene-Editing-Kandidaten wird innerhalb von 8 bis 12 Monaten erwartet. Die Unternehmen haben auch in Europa und im Vereinigten Königreich einen Zulassungsantrag gestellt.

Der erste Genom-Editor exa-cel von Vertex und CRISPR Therapeutics für die Behandlung von zwei Hämoglobinopathien steht im Rampenlicht der Behörden. "Dies ist eine unglaubliche Bestätigung für eine Technologie, die vor zehn Jahren nur auf dem Papier stand", sagte dazu Bastiano Sanna, Leiter des Bereichs Zell- und Gentherapien bei Vertex. Das Unternehmen war 2015 mit CRISPR Therapeutics eine Entwicklungspartnerschaft eingegangen, um exa-cel, früher CTX-001 genannt, zu entwickeln. 

Beta-Hämoglobinopathien sind ein beliebtes Versuchsfeld für gentechnische Ansätze, da die zugrundeliegenden genetischen Faktoren gut verstanden und überschaubar sind. Die Sichelzellenanämie gilt sogar als eine der ersten molekular verstandenen monogenetischen Erkrankungen, die bereits in den 1970er Jahren in Biologieschulbüchern ihren Niederschlag fand. Beim heutigen Ansatz können die Zielzellen auch ex vivo modifiziert und den Patienten zurückgegeben werden, wodurch einige Hürden bei der Verabreichung umgangen werden können. Bluebird Bio hat kürzlich die FDA-Zulassung für seine lentivirale Gentherapie Betibeglogene Autotemcel (beti-cel) in diesem Bereich erhalten, aber wegen der ungelösten Erstattungsthematik die Therapie später in Europa trotz Zulassung wieder zurückgezogen.

Bei einer LAMA2-Muskeldystrophie fehlt den Muskelzellen ein stabilisierender Faktor. Forschende haben eine vielversprechende Gentherapie entwickelt, um Abhilfe zu schaffen. (Symbolbild: Adobe Stock)

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Nach der Befruchtung setzt die Eizelle (lila) Zink-​Ionen (blaue Punkte) frei, was die Form des grünen Proteins auf der Oberfläche eines Spermiums ändert. Dadurch kann dieses nicht mehr an der Eizelle andocken. 

Die Proteinverbindung, die die Befruchtung einleitet

Wird die isolierende Myelinschicht einer Nervenfaser fälschlicherweise durch das Immunsystem beschädigt, können Nervenzellen ihre Signale nicht weiterleiten.

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Was in dieser künstlerischen Darstellung ein Skalpell tut, tut bei der CRISPR/Cas-Methode eigentlich ein Enzym: Es spaltet die DNA an einer gewünschten Stelle auf.

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