Erste CRISPR/Cas-Therapie strebt Zulassung an
Der erste Genom-Editor exa-cel von Vertex und CRISPR Therapeutics für die Behandlung von zwei Hämoglobinopathien steht im Rampenlicht der Behörden. "Dies ist eine unglaubliche Bestätigung für eine Technologie, die vor zehn Jahren nur auf dem Papier stand", sagte dazu Bastiano Sanna, Leiter des Bereichs Zell- und Gentherapien bei Vertex. Das Unternehmen war 2015 mit CRISPR Therapeutics eine Entwicklungspartnerschaft eingegangen, um exa-cel, früher CTX-001 genannt, zu entwickeln.
Beta-Hämoglobinopathien sind ein beliebtes Versuchsfeld für gentechnische Ansätze, da die zugrundeliegenden genetischen Faktoren gut verstanden und überschaubar sind. Die Sichelzellenanämie gilt sogar als eine der ersten molekular verstandenen monogenetischen Erkrankungen, die bereits in den 1970er Jahren in Biologieschulbüchern ihren Niederschlag fand. Beim heutigen Ansatz können die Zielzellen auch ex vivo modifiziert und den Patienten zurückgegeben werden, wodurch einige Hürden bei der Verabreichung umgangen werden können. Bluebird Bio hat kürzlich die FDA-Zulassung für seine lentivirale Gentherapie Betibeglogene Autotemcel (beti-cel) in diesem Bereich erhalten, aber wegen der ungelösten Erstattungsthematik die Therapie später in Europa trotz Zulassung wieder zurückgezogen.
