Prof. Dr. R. Platt: Zielgerichtete Editierung von Genomen

Bekannt wurde Randall Platt mit der von ihm entwickelten «Cas9-Maus», einem auf dem CRISPR-Cas-System basierenden Tiermodell. Dieses Modell ermöglicht es Wissenschaftlern, Gene in einzelnen Organen oder Geweben auf einfache Art und Weise so zu verändern, dass Rückschlüsse auf deren Funktionen gezogen werden können. Und zwar schnell. Die Herstellung der klassischen sogenannten Knockout- oder Knockin-Mäuse war aufwendig und langwierig. «Mit der Cas9-Maus beschleunigen wir die Forschung und gewinnen so möglicherweise wertvolle Zeit für Menschen, die unheilbar krank sind», sagt Platt. Weltweit arbeiten bereits über 1000 Labore mit dem Cas9-Mausstamm. 

Randall Platt und sein Team entwickeln immer neue oder verbessern bestehende CRISPR-Tools. Ihre neuste Erfindung nennt sich Record-seq: «Wir haben Zellen so programmiert, dass sie ihre eigene Biografie erzählen können. Dazu statten wir sie sozusagen mit der Fähigkeit aus, ihre eigene Lebensgeschichte zu erzählen», so Platt. Die Rekonstruktion der Biografie ermöglicht es, Rückschlüsse auf den Entstehungszeitpunkt einer genetischen Veränderung zu ziehen. Das Protokoll zur Anwendung der Technik wurde im Februar in Nature Protocols veröffentlicht.

Im August 2019 demonstrierte der Forscher in Nature Methods eine weitere neue Methode, mit der 25 Stellen im Genom einer Zelle gleichzeitig verändert werden können.

Für diese bisher unmögliche Technik nutzte das Team CRISPR-Cas12a. Viele bisher unheilbare Krankheiten beruhen auf Fehlfunktionen in mehreren Genen gleichzeitig. «Mit unserer Methode können wir erstmals ganze Gennetzwerke in einem Schritt gezielt verändern», erklärt Platt. Für austherapierte Menschen ist das mehr als nur ein Hoffnungsschimmer. Selten gelang es Forschern, vielleicht drei oder in einem Einzelfall sieben Gene gleichzeitig zu korrigieren. Die Erkenntnisse von Randall Platt und seinem Team tragen wesentlich zu einem besseren Verständnis der Abläufe und des Verhaltens genetischer Netzwerke bei. 

Im Dezember 2019 publizierte Randall Platt in Nature seine Einschätzung zum Fortschritt beim Prime Editing, einer noch gezielteren Methode des Genom-Engineering, die bis zu 89 Prozent der bekannten genetischen Veränderungen, die mit menschlichen Krankheiten einhergehen, korrigieren könnte.

Randall Platt studierte biomedizinische Technik und Chemie an der University of Utah in Salt Lake City, Utah. 2011 schloss er sein Studium der Materialwissenschaften am Imperial College London mit einem MPhil ab. 2016 folgte am MIT ein PhD in Biologietechnik. Nach einem gemeinsamen Postdoc-Stipendium von MIT, Harvard University und Broad Institute ist er nun seit 2016 für die Eidgenössische Technische Hochschule Zürich (ETH) tätig. Zu Beginn seiner Tätigkeit in der Schweiz war er mit 29 Jahren einer der jüngsten Professoren an der ETH.

Prof. Dr. Randall Platt
Professor Biologisches Engineering
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