Was in dieser künstlerischen Darstellung ein Skalpell tut, tut bei der CRISPR/Cas-Methode eigentlich ein Enzym: Es spaltet die DNA an einer gewünschten Stelle auf.
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"Sanftes" CRISPR könnte neue Methode zur Behebung von Gendefekten sein

Forscher machen Menschen, die unter Gendefekten leiden, Hoffnung. Eine sanftere Version der Genschere CRISPR/Cas könnte besser heilen als die herkömmliche. Eine neue Studie zeigt: Wenn bei der CRISPR/Cas-Methode die DNA-Stränge nur "eingekerbt" und nicht komplett zerschnitten werden, klappt die genetische Reparatur besser, und es entstehen weniger ungewünschte Mutationen.

Zehn Jahre ist die grundlegende Forschungsarbeit nun alt, für deren Autorinnen es einen Nobelpreis gab und durch die ein völlig neues Zeitalter in der Gentechnik begann. Die CRISPR/Cas-Methode ist nun längst in aller Munde – und auch in vielen Laboren Gegenstand der Forschung. Das Prinzip dieser molekularbiologischen Gen-Bearbeitungsmethode ist relativ schnell erklärt: DNA wird gezielt zerschnitten oder verändert, einzelne Gene werden eingefügt, entfernt oder ausgeschaltet, selbst Nukleotide in einem Gen können verändert werden.

Was dadurch theoretisch möglich ist, macht Hoffnung. Erbkrankheiten könnten zum Beispiel genetisch "repariert" und damit vollständig geheilt werden: krankes Gen raus, gesundes Gen rein, fertig. Aber ganz so einfach ist es nicht, denn bislang gibt es bei CRISPR/Cas noch einige Sicherheitslücken. Sogenannte Off-Target-Effekte können für ungewollte Veränderungen am Genom abseits der eigentlichen Schnittstelle sorgen. Und auch On-Target-Effekte können auftreten, Änderungen an der bearbeiteten Stelle selbst, die so nicht gewollt waren.

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