Parce que les cellules souches sont capables de se différencier en un grand nombre de cellules spécialisées, elles représentent un espoir pour le développement de nouvelles thérapies. Idéalement, les cellules manquantes pourraient être remplacées par de nouvelles cellules afin de lutter contre la maladie. En pratique, les thérapies à partir de cellules souches sont pour le moment prescrites dans le cadre du cancer du sang (leucémie). Lors d’une transplantation de moelle osseuse, les cellules sanguines souches malades sont dans un premier temps éliminées puis remplacées par des cellules saines.
Dans le cas de transplantation de moelle osseuse, on recourt à des cellules souches adultes. Les cellules souches adultes sont capables de se différencier en un nombre restreint de cellules, dans ce cas-ci, en cellules sanguines. Elles ne peuvent pas se différencier en d’autres types cellulaires tels qu’en cellules nerveuses. Afin de développer des thérapies contre des maladies comme Parkinson ou Alzheimer, les chercheurs doivent avoir recours aux cellules souches embryonnaires. Ces cellules ont le potentiel de se différencier en toutes les cellules du corps humain. Il devrait être un jour possible de différencier des cellules souches embryonnaires en cellules cardiaques, en cellules nerveuses ou encore en cellules musculaires et d’ainsi remplacer les cellules défectueuses des patients.
Les cellules souches embryonnaires sont prélevées d’embryons surnuméraires produits lors de fécondations artificielles. Ceci soulève des questions éthiques. Pour cette raison, les scientifiques ont cherché des alternatives. En 2006, une importante percée dans ce sens a vu le jour. Des cellules prélevées de queues de souris ont pu être ramenées à un stade précoce, très similaire à celui des cellules souches embryonnaires. Ces cellules ont été appelées cellules souches pluripotentes induites (iPS). Elles peuvent, tout comme les cellules souches embryonnaires, se différencier en un grand nombre de types cellulaires. Les seules exceptions sont les ovules et les spermatozoïdes.
L’espoir repose dans le fait qu’un jour, ces cellules-iPS puissent remplacer les cellules souches embryonnaires. Pour atteindre cet objectif, une recherche accrue est nécessaire afin de comprendre et d’éventuellement corriger les différences entre les cellules-iPS et les cellules souches embryonnaires.
Depuis 2005, la loi sur la recherche au niveau des cellules souches définis des conditions cadres sévères pour la recherche sur les cellules souches embryonnaires humaines. Il est permis de prélever des cellules souches d’embryons surnuméraires inutilisés suite à une fécondation artificielle. Cependant, étant donné que la loi sur la procréation assistée de 2001 vise à éviter la formation d’embryons surnuméraires, le prélèvement de cellules souches est limité. Des informations complémentaires au sujet des buts ainsi que des aspects éthiques et légaux touchant aux cellules souches embryonnaires sont présentées dans le dialogue « la recherche sur les cellules souches ».
Le potentiel thérapeutique des cellules souches est grand. L’espoir que mettent les patients dans ce nouveau type de thérapie l’est également. Cet espoir peut être utilisé à des fins malhonnêtes. Par exemple, un grand nombre de prétendues thérapies à des prix élevés se trouvent sur internet. Le programme de recherche national 63 intitulé (PNR 63) « cellules souches et médecine régénérative » a rédigé un document résumant les possibilités actuelles de la recherche sur les cellules souches : Guérir avec les cellules souches: ce qui est possible aujourd’hui. Et ce qui ne l’est pas.