Quatre ans après le prix Nobel décerné à l’outil d’édition génétique CRISPR/Cas9, Swissmedic a approuvé en Suisse la première thérapie génique basée sur CRISPR/Cas9. Cette thérapie offre aux personnes atteintes de drépanocytose et de bêta-thalassémie une chance de guérison. Une interpellation déposée par le conseiller national Benjamin Fischer demande au Conseil fédéral d’éclaircir d’urgence les questions de remboursement afin que les patientes et patients puissent bénéficier au plus vite de cette thérapie innovante nouvellement approuvée.
Le bénéfice est évident — mais qui doit payer ?
La drépanocytose et la bêta‑thalassémie sont des maladies génétiques jusqu’ici difficiles à traiter, qui pèsent sur les personnes concernées tout au long de leur vie. Malgré l’autorisation en septembre 2024, les personnes concernées en Suisse ne peuvent pas encore bénéficier de la nouvelle thérapie génique. La raison en est des questions de remboursement non résolues : les partenaires tarifaires ne se sont pas encore entendus sur la prise en charge des coûts de traitement. Le bénéfice médical est pourtant considérable — guérison potentiellement à vie, prévention de l’invalidité, retour à la vie professionnelle — mais les coûts s’élèvent à 2 à 2,5 millions CHF par patient.
Une intervention déposée par le conseiller national Benjamin Fischer en mai demande au Conseil fédéral d’indiquer concrètement comment garantir que, pour le remboursement des thérapies innovantes, on tienne compte non seulement des coûts directs, mais aussi des bénéfices à long terme. En toile de fond, la crainte que les effets positifs à long terme pour les patientes, la société et les assurances sociales ne soient pas suffisamment pris en compte.
Le Conseil fédéral invoque l’autonomie tarifaire ; Interpharma réclame une réforme du système de prix
En août, le Conseil fédéral a répondu à l’intervention. Il se réfère aux critères EAE en vigueur (efficacité, adéquation, economicité) prévus par la loi sur l’assurance‑maladie. Ceux‑ci stipulent que seuls les coûts directs peuvent être pris en considération. Bien que des aspects tels que la capacité de travail ou l’invalidité évitée soient partiellement reflétés dans l’évaluation, ils ne doivent pas être comptés deux fois dans l’analyse coûts‑bénéfices. Le Conseil fédéral souligne en outre « qu’il n’appartient pas au Conseil fédéral d’évaluer les négociations tarifaires en cours entre partenaires tarifaires ni d’intervenir dans ces négociations. Il incombe à tous les acteurs de s’engager pour un système de santé de haute qualité et financièrement supportable ».
Interpharma a déjà demandé, dans son rapport annuel 2024, la modernisation du système de prix des médicaments approuvés en Suisse. Elle observe en outre que l’accès aux médicaments innovants s’est détérioré et que le délai entre l’autorisation par Swissmedic et la disponibilité effective pour les patients s’est allongé de manière problématique.
La Suisse peut‑elle s’inspirer de modèles étrangers ?
Les primes d’assurance‑maladie doivent rester supportables pour toutes et tous, tandis que les thérapies innovantes exigent des prix élevés qui pourraient certes s’avérer rentables à long terme, mais qui pèsent lourdement à court terme. Un regard à l’étranger montre des solutions possibles. Aux États‑Unis, les coûts d’une thérapie génique administrée une seule fois pour traiter l’amyotrophie spinale (SMA) chez l’enfant sont échelonnés sur plusieurs années. Cela lisse l’impact budgétaire et rend la thérapie plus abordable à court terme. En Allemagne, pour la thérapie génique de la bêta‑thalassémie, on a opté pour un modèle de prix fondé sur les résultats. Le prix intégral n’est versé qu’en cas de succès ; sinon, le fabricant ne reçoit que 40 % des coûts. Ainsi, le risque est partagé entre assureurs et fabricants.
Pour que de tels modèles soient applicables en Suisse, il faudrait en principe accorder des remboursements provisoires pour les thérapies géniques approuvées par Swissmedic. Un registre national pourrait consigner les résultats de traitement et permettre des paiements conditionnés aux résultats aux entreprises pharmaceutiques. En outre, des paiements échelonnés sur plusieurs années et un fonds spécial pour des cas individuels très coûteux pourraient soulager les caisses. La réussite dépendra toutefois avant tout de la volonté politique et de la disposition des fabricants à accepter des accords fondés sur les résultats. L’autorisation de la première thérapie génique basée sur CRISPR est un jalon historique. Le fait que cette percée scientifique parvienne rapidement aux patientes et patients se jouera désormais moins dans les laboratoires que dans la politique de la santé.
Sources
1. Casgevy, dispersion pour perfusion (exagamglogene autotemcel)
https://www.swissmedic.ch/swissmedic/fr/home/medicaments-a-usage-humain/authorisations/new-medicines/casgevy-infdispersion-exagamglogene-autotemcel.html (accédé le 18 séptembre 2025)
2. Casgevy: Launch sequence and price analysis of the first marketed CRISPR therapy
https://www.pharmaceutical-technology.com/analyst-comment/casgevy-launch-crispr-therapy/ (accédé le 18 séptembre 2025)
3. Accès à de nouvelles approches thérapeutiques contre les maladies rares
https://www.parlament.ch/fr/ratsbetrieb/suche-curia-vista/geschaeft?AffairId=20253464 (accédé le 18 séptembre 2025)
4. Rapport annuel d’Interpharma 2024
https://www.interpharma.ch/ueber-uns-fr/jahresbericht-fr/?lang=fr (accédé le 18 séptembre 2025)
5. Rapport annuel d’Interpharma 2023
https://www.interpharma.ch/wp-content/uploads/2024/04/20240423_iph_jahresbericht_2023_doppelseiten_DE_web_07cu.pdf (accédé le 18 séptembre 2025)
6. AveXis Announces Innovative Zolgensma Gene Therapy Access Programs for US Payers and Families
https://www.novartis.com/news/media-releases/avexis-announces-innovative-zolgensma-gene-therapy-access-programs-us-payers-and-families (accédé le 18 séptembre 2025)
7. ATMPs in Germany - Zynteglo
https://www.ecker-ecker.de/fach-posts-bei-linkedin/atmp/atmps-in-germany-zynteglo-r (accédé le 18 séptembre 2025)
(Image: Google DeepMind / Unsplash)
