In Grossbritannien ist erstmals eine Gentherapie zugelassen worden, die auf der sogenannten Gen-Schere CRISPR basiert.
Bild: WirtschaftsWoche

Ein neues Zeitalter in der Medizin

MHH-Forschende schreiben Lancet-Übersicht zu den Erfolgen der Präzisionsgentherapie „Für die Medizin hat eine neue Ära begonnen.“ Darüber sind sich Professorin Dr. Hildegard Büning und Professor Dr. Axel Schambach einig. Die Gentherapie-Experten aus dem Institut für Experimentelle Hämatologie der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH) haben gemeinsam mit fünf weiteren Experten in einem jetzt erschienenen Übersichtsartikel für die Ärzteschaft in der renommierten Fachzeitschrift „The Lancet“ den aktuellen Stand der Gentherapie zusammengefasst. „Wir können heute extrem präzise, mikrochirurgische Eingriffe am Genom durchführen“, erläutert Professor Schambach. Möglich macht das die Methode des Genome-Editing, auch Genom-Chirurgie genannt.

Mikrochirurgie des Genoms

Bei der klassischen Gentherapie wird versucht, die Funktion eines defekten Gens zu ersetzen, indem zum Beispiel eine korrekte Version des Gens zusätzlich in die Zelle eingebracht wird. „Beim Genome-Editing hingegen können wir mit einer Art Skalpell direkt einzelne defekte Sequenzen aufspüren, herausschneiden und durch intakte ersetzen“, betont Professorin Büning. „Das kommt einer Mikrochirurgie des Genoms gleich und ermöglicht sprichwörtlich eine Genreparatur“, ergänzt Professor Schambach. „Dieselbe Technik kann auch verwendet werden, um Zelltherapeutika wie sie etwa im Bereich der Onkologie verwendet werden, in ihrer Aktivität zu verbessern, oder gezielt Gene auszuschalten, um uns vor dem Angriff bestimmter Viren zu schützen oder Transplantate für das Immunsystem des Empfängers unsichtbar zu machen“, sagt Professorin Büning. „Wir stehen tatsächlich an der Schwelle eines neuen Zeitalters: Dank der nun möglichen zielgerichteten Korrektur innerhalb des Genoms wird uns ein erweitertes Arsenal von Therapeutika zur Verfügung stehen.“
 

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